Lek kompanije Amilik Pharmaceuticals Inc (AMLKS.O) za amiotrofičnu lateralnu sklerozu (ALS) u srijedu je obezbjedio podršku spoljnih savjetnika američke Uprave za hranu i lijekove, mjesecima nakon što ga je komisija odbila zbog problema sa podacima o ispitivanju.
Na drugom sastanku, FDA panel je glasao sa 7 prema 2 u korist oralnog leka AMKS0035, navodeći neispunjenu potrebu za više tretmana protiv fatalnog neurodegenerativnog stanja poznatog kao Lu Gerigova bolest.
Komisija je u martu odbila da preporuči odobrenje FDA za AMKS0035, okrivljujući nedostatak „suštinski ubedljivih“ podataka iz ispitivanja u srednjoj fazi koji pokazuju efikasnost leka protiv ALS.
Od tada, međutim, kompanija je obezbjedila nove analize u kojima se procijenjuje da bi AMKS0035 mogao da produži očekivani životni vek za skoro 10 meseci u poređenju sa placebom, zajedno sa podacima o biomarkerima iz studije o Alchajmerovoj bolesti. To je navelo FDA da odloži svoju odluku.
ALS, čiji je uzrok uglavnom nepoznat, razgrađuje nervne ćelije u mozgu i kičmenoj moždini. Pogađa više od 31.000 pacijenata u Sjedinjenim Državama, prema podacima CDC-a iz 2017.
„ALS se brzo kreće, 100% je fatalan i nema smislen tretman… lek koji produžava život, bilo za 6, 10 ili 18 meseci, više je nego pokazao dovoljno dokaza o efikasnosti“, rekao je 41-godišnji Ben Volas , kome je dijagnostikovan ALS 2018.
Prosečan životni vek nakon dijagnoze je dve do pet godina.
Dr Liana Apostolova, jedna od članica sa pravom glasa, rekla je da novi potvrdni dokazi nisu „klinički ubedljivi, ali su ipak prilično uverljivi“.
FDA obično prati preporuke panela, iako nije u obavezi. Odluka se očekuje do 29. septembra.
„AMKS0035 ima priliku da bude značajna nova opcija lečenja za lekare i ALS zajednicu u borbi protiv ALS-a. Radujemo se što će FDA završiti njihovu reviziju“, rekli su ko-izvršni direktori Amilik-a Džoš Koen i Džastin Kle u izjavi.
