Uprava za hranu i lekove (FDA) nedavno je odobrila lek koji može da odloži nastanak dijabetesa tipa 1. Ovo je prvi tretman koji je promenio tok ove autoimune bolesti od otkrića insulina 1922. godine.
Dijabetes tipa 1, takođe poznat kao dijabetes melitus tipa 1, je hronični poremećaj koji karakteriše visok nivo glukoze u krvi zbog toga što pankreas proizvodi malo ili nimalo insulina – hormona potrebnog da glukoza uđe u ćelije tela i za preživljavanje.
Svake godine, oko 30.000 Amerikanaca (svih uzrasta) dobije dijagnozu dijabetesa tipa 1. To je jedna od najčešćih hroničnih bolesti u detinjstvu, koja pogađa između 1 od 300 do 1 od 600 dece školskog uzrasta. Dijabetes tipa 1 je doživotno stanje koje zahteva stalnu terapiju insulinom i upravljanje ishranom.
Istraživači kažu da lek odlaže srednji početak bolesti za najmanje dve godine. Lek se daje dnevnom infuzijom dve nedelje.
Kevan Herold, MD, endokrinolog sa Jejla, bio je glavni istraživač novog leka, nazvanog teplizumab, koji je napravio Provention Bio. Provention će se udružiti sa Sanofijem za plasiranje leka u SAD i prodaju ga pod brendom Tzield.
Razgovarali smo sa dr Heroldom, koji je odgovorio na tri važna pitanja o leku i budućnosti upravljanja dijabetesom.
Kako funkcioniše ovaj novi lek za dijabetes?
Teplizumab je monoklonsko antitelo koje modifikuje T ćelije na način koji produžava sposobnost pankreasa da stvara insulin. Lek je specifičan za molekul koji se zove CD3, koji je „srodna“ komponenta T ćelije, objašnjava dr Herold. Ovo modulira imune ćelije i sprečava ih da napadaju ćelije u pankreasu koje proizvode insulin.
Zašto je važan razvoj dijabetesa tipa 1?
„Dijabetes je bolest koja vas prati bukvalno svakog minuta u danu. Ne spavate, ne vežbate ili jedete a da ne razmišljate o svojoj metaboličkoj kontroli“, kaže dr Herold. „Ljudi sa dijabetesom će vam reći da je svako vreme bez bolesti dar, posebno za malu decu i njihove roditelje. Neki se pitaju: ‘Ako ćete i dalje dobiti dijabetes, šta je važno?’ Ali kada ste osmogodišnje dete, ako vreme u kojem treba da uzimate insulin, pratite propisanu dijetu i pratite šećer u krvi kasni još dve godine, to je ogromno.“
U detinjstvu su te dodatne godine važne — srednjoškolac, na primer, može biti bolje opremljen da se nosi sa teretom hronične bolesti nego srednjoškolac. Odlaganje takođe smanjuje količinu izloženosti tokom vremena koju pacijent ima visokim šećerima u krvi koji izazivaju širok spektar zdravstvenih komplikacija. I kako se terapije za dijabetes nastavljaju razvijati, verovatno će postojati više poboljšanih i pogodnijih opcija za pacijente.
Štaviše, za polovinu pacijenata, kaže dr Herold, njihova odlaganja će biti mnogo duža od toga. Na primer, jedan srednjoškolac u ovom ispitivanju bio je bez dijabetesa 11 godina nakon lečenja teplizumabom.
Šta je sledeće za lečenje i lečenje dijabetesa tipa 1?
Dr Herold kaže da na ovo odobrenje gleda kao na početnu tačku za sprečavanje pojave bolesti ili čak za obnavljanje izgubljenih ćelija. Kombinovanje tretmana može produžiti i poboljšati odgovore kod onih koji su u riziku od dijabetesa tipa 1. Pored toga, zamena ćelija koje proizvode insulin koje su uništene – čak i beta ćelijama dobijenim iz matičnih ćelija, zajedno sa teplizumabom, može biti efikasna kombinacija, dodaje on.
„Ovo je uzbudljiv prvi korak ka našem cilju eliminacije dijabetesa tipa 1“, kaže dr Herold, koji je takođe član Jejlovog programa za humanu i translacionu imunologiju, koji radi na ubrzavanju primene razvoja u oblasti imunologije u lečenju. bolesti.
